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GNW-Adhoc: Santhera gibt Annahme des Zulassungsantrags für AGAMREE® (Vamorolon) bei Duchenne-Muskeldystrophie durch Swissmedic bekannt

^Pratteln, Schweiz, 24. September 2024 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN)

gibt bekannt, dass das Schweizerische Heilmittelinstitut Swissmedic das

Zulassungsgesuch (marketing authorization application, MAA) für AGAMREE®

(Vamorolon) für die Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zur Prüfung

akzeptiert hat.

Santhera hat Swissmedic ersucht, AGAMREE® im Rahmen des Verfahrens nach Artikel

13 HMG (Heilmittelgesetz) zu prüfen. Dieses Verfahren ermöglicht es, die

Ergebnisse von Bewertungen ausländischer Zulassungsbehörden bei der Prüfung

eines Arzneimittels zur Zulassung in der Schweiz zu berücksichtigen. Im Fall von

AGAMREE wird Swissmedic die im Dezember 2023 erhaltene EU-Zulassung des

Medikaments berücksichtigen. Dies kann den Zulassungsprozess straffen, indem

bestehende Beurteilungen aus Ländern mit vergleichbaren regulatorischen

Standards genutzt werden. Das Ergebnis der Swissmedic-Prüfung wird für Ende des

ersten Halbjahres 2026 erwartet, könnte jedoch auf Anfang 2026 vorgezogen

werden, falls der Antrag auf Prüfung gemäss Artikel 13 genehmigt wird. Die

Swissmedic-Zulassung zusätzlich zu den EMA/FDA/MHRA-Zulassungen wird den Zugang

dieses Orphan-Arzneimittels zu anderen Märkten durch ein verkürztes

Prüfverfahren erleichtern.

"Die Einreichung von AGAMREE für DMD bei Swissmedic ist ein wichtiger

Meilenstein nach den Zulassungen durch die U.S.-amerikanische FDA, die

Europäische Kommission in der EU und die britische MHRA sowie der Annahme zur

vorrangigen Prüfung durch die chinesische NMPA", kommentierte Shabir Hasham, MD,

Chief Medical Officer von Santhera. "Wir freuen uns auf eine enge Zusammenarbeit

mit Swissmedic, um den hohen ungedeckten Bedarf an verbesserten

Behandlungsmöglichkeiten für Patienten mit DMD in der Schweiz anzusprechen."

Über AGAMREE® (Vamorolon)

AGAMREE ist ein neuartiges Arzneimittel mit einem Wirkmechanismus, der auf der

Bindung an denselben Rezeptor wie Glukokortikoide beruht, jedoch dessen

nachgeschaltete Aktivität modifiziert. Zudem ist es kein Substrat für die 11-?-

Hydroxysteroid-Dehydrogenase (11?-HSD) Enzyme, die für lokal erhöhte

Wirkstoffspiegel und die kortikosteroid-assoziierte Toxizität in lokalen Geweben

verantwortlich sein dürften [1-4]. Dieser Mechanismus hat das Potenzial, die

Wirksamkeit von den Sicherheitsbedenken gegenüber Steroiden zu entkoppeln,

weshalb AGAMREE als dissoziativer Entzündungshemmer und Alternative zu den

bestehenden Kortikosteroiden, der derzeitigen Standardtherapie für Kinder und

Jugendliche mit DMD, positioniert ist [1-4].

In der zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie erreichte AGAMREE den primären

Endpunkt Geschwindigkeit der Aufstehbewegung (TTSTAND) im Vergleich zu Placebo

(p=0,002) nach 24 Behandlungswochen und zeigte ein günstiges Sicherheits- und

Verträglichkeitsprofil [1, 4]. Die am häufigsten gemeldeten Nebenwirkungen waren

cushingoides Aussehen, Erbrechen, Gewichtszunahme und Reizbarkeit. Im

Allgemeinen waren die Nebenwirkungen von leichtem bis mittlerem Schweregrad.

Die derzeit verfügbaren Daten zeigen, dass AGAMREE im Gegensatz zu

Kortikosteroiden das Wachstum nicht einschränkt [5] und keine negativen

Auswirkungen auf den Knochenstoffwechsel hat, was durch normale Serummarker für

Knochenbildung und -resorption belegt wird [6].

AGAMREE (Vamorolon), ein Arzneimittel für seltene Krankheiten, ist in den USA

(prescribing information (https://agamree.com/pdf/agamree-pi.pdf)), der

Europäischen Union (Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels

(https://www.ema.europa.eu/de/documents/product-information/agamree- epar-

product-information_de.pdf)) und im Vereinigten Königreich für die Anwendung

zugelassen.

Literaturverweise:

[1] Dang UJ et al. (2024) Neurology 2024;102:e208112.

doi.org/10.1212/WNL.0000000000208112. Link

(https://www.neurology.org/doi/pdf/10.1212/WNL.0000000000208112).

[2] Guglieri M et al (2022). JAMA Neurol. 2022;79(10):1005-1014.

doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480. Link

(https://jamanetwork.com/journals/jamaneurology/fullarticle/2795868? utm_campaign

=articlePDF&utm_medium=articlePDFlink&utm_source=articlePDF&utm_cont ent=jamaneur

ol.2022.2480).

[3] Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293

[4] Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508

[5] Ward et al., WMS 2022, FP.27 - Poster 71. Link

(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature /P71-

SAN1122002_WMS_Height_Poster_30x42_v6.09534-FINAL-cm3.pdf).

[6] Hasham et al., MDA 2022 Posterpräsentation. Link

(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature /SAN1122001-

PDN-switch-Poster_14Mar22.pdf).

Über Duchenne-Muskeldystrophie

Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine seltene, durch das X-Chromosom

bedingte Erbkrankheit, die fast ausschliesslich Männer betrifft. DMD ist durch

eine Entzündung gekennzeichnet, die bei der Geburt oder kurz danach auftritt.

Die Entzündung führt zu einer Fibrose der Muskeln und äussert sich klinisch

durch fortschreitende Muskeldegeneration und -schwäche. Wichtige Meilensteine

der Krankheit sind der Verlust des Gehvermögens, der Verlust der

Selbsternährung, der Beginn der assistierten Beatmung und die Entwicklung einer

Kardiomyopathie. DMD reduziert die Lebenserwartung aufgrund von Atem- und/oder

Herzversagen bis vor dem vierten Lebensjahrzehnt. Kortikosteroide sind der

derzeitige Standard für die Behandlung von DMD.

Über Santhera

Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein Schweizer

Spezialitätenpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung von

innovativen Medikamenten für seltene neuromuskuläre Erkrankungen mit hohem

medizinischem Bedarf spezialisiert hat. Das Unternehmen besitzt eine exklusive

Lizenz von ReveraGen für alle Indikationen weltweit für AGAMREE® (Vamorolon),

ein dissoziatives Steroid mit neuartiger Wirkungsweise, das in einer

Zulassungsstudie bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) als

Alternative zu Standardkortikosteroiden untersucht wurde. AGAMREE für die

Behandlung von DMD ist in den USA von der U.S.-amerikanischen Food and Drug

Administration (FDA), in der EU von der Europäischen Arzneimittelbehörde (EMA)

und im Vereinigten Königreich von der Medicines and Healthcare products

Regulatory Agency (MHRA) zugelassen. Santhera hat die Rechte an AGAMREE für

Nordamerika an Catalyst Pharmaceuticals, Inc. und für China an Sperogenix

Therapeutics auslizenziert. Für weitere Informationen besuchen Sie bitte

www.santhera.de (http://www.santhera.de).

AGAMREE® ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.

Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:

public-relations@santhera.com (mailto:public-relations@santhera.com) oder

Eva Kalias, Head Investor Relations & Communications

Tel.: +41 79 875 27 80

eva.kalias@santhera.com (mailto:eva.kalias@santhera.com)

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Diese Mitteilung stellt weder ein Angebot noch eine Aufforderung zur Zeichnung

oder zum Kauf von Wertpapieren der Santhera Pharmaceuticals Holding AG dar.

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 ISIN  CH0027148649

AXC0049 2024-09-24/07:05

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