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GNW-Adhoc: BioNTech gibt erste positive Ergebnisse aus laufender Phase-2-Studie mit mRNA-basiertem Immuntherapiekandidaten BNT111 bei fortgeschrittenem Hautkrebs bekannt

^* Primärer Endpunkt in Phase-2-Studie erreicht, in der der mRNA-

Immuntherapiekandidat BNT111 in Kombination mit dem PD-1-Checkpoint-

Inhibitor Cemiplimab evaluiert wird

* Daten zeigten eine statistisch signifikante Verbesserung der

Gesamtansprechrate (overall response rate, ?ORR"), verglichen mit Daten

einer historischen Kontrollgruppe aus einer früheren Studie (historical

control) bei Patientinnen und Patienten mit anti-PD-(L)1-

refraktärem/rezidiviertem fortgeschrittenen Melanom

* BioNTech und Regeneron planen, Daten aus dieser Studie auf einer

medizinischen Konferenz zu präsentieren; das BNT111-Programm erhielt im Jahr

2021 den Fast-Track- sowie den Orphan-Drug-Status von der US-amerikanischen

Arzneimittelbehörde (U.S. Food and Drug Administration, ?FDA")

* BNT111 basiert auf BioNTechs unternehmenseigener FixVac-Plattform und der

Uridin-mRNA-LPX-Technologie

MAINZ, Deutschland, 30. Juli 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- BioNTech SE

(https://www.biontech.com/de/de/home.html) (Nasdaq: BNTX, ?BioNTech" oder ?das

Unternehmen") gab heute erste positive Daten aus der laufenden klinischen Phase-

2-Studie (EudraCT-Nr.: 2020-002195-12

(https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2020-002195- 12/DE);

NCT04526899 (https://clinicaltrials.gov/study/NCT04526899)) bei Patientinnen und

Patienten mit inoperablem Melanom im Stadium III oder IV bekannt, deren

Erkrankung nach einer anti-PD-(L)1-Behandlung weiter fortschritt. Die

randomisierte Studie untersucht die klinische Aktivität und Sicherheit des mRNA-

basierten Krebsimmuntherapiekandidaten BNT111 in Kombination mit Libtayo(®)

(Cemiplimab), einem monoklonalen anti-PD-1-Antikörper, der von Regeneron

entwickelt wird, sowie der beiden einzelnen Komponenten als Monotherapie.

Die Studie hat ihren primären Endpunkt zur Untersuchung der Wirksamkeit

erreicht. Dabei wurde eine statistisch signifikante Verbesserung der

Gesamtansprechrate bei Patientinnen und Patienten gezeigt, die mit BNT111 in

Kombination mit Cemiplimab im Vergleich zu historischen Kontrollen in dieser

Indikation und diesem Schema behandelt wurden. Beide randomisierten

Monotherapie-Studienarme zeigten eine klinische Aktivität. Die

Gesamtansprechrate in der Cemiplimab-Monotherapiegruppe entsprach den

Ergebnissen aus der historischen Kontrolle für anti-PD-(L)1- oder anti-CTLA-4-

Behandlungen in dieser Patientengruppe. Die Behandlung wurde gut vertragen und

das Sicherheitsprofil von BNT111 in Kombination mit Cemiplimab in dieser Studie

stimmte mit früheren klinischen Studien überein, in denen BNT111 in Kombination

mit anti-PD-(L)1-Behandlungen untersucht wurde. Die Phase-2-Studie wird wie

geplant fortgesetzt, um die sekundären Endpunkte, die zum Zeitpunkt der primären

Analyse noch nicht ausgereift waren, weiter zu evaluieren.

?Diese Phase-2-Ergebnisse stellen einen wichtigen Schritt in Richtung unserer

Vision einer personalisierten Krebsmedizin dar. Wir sehen mRNA als einen

zentralen Baustein zukünftiger Behandlungsparadigmen bei Krebs, die dazu

beitragen könnte, einen ungedeckten medizinischen Bedarf zu adressieren, etwa

für Patientinnen und Patienten mit anti-PD-(L)1-refraktärem oder -resistentem

Melanom", sagte Prof. Dr. Özlem Türeci, Mitbegründerin und Chief Medical Officer

von BioNTech. ?Die Daten sind für uns in dreierlei Hinsicht ein Beleg für den

Wirkmechanismus unseres Ansatzes: Erstens, für unsere jahrzehntelang

weiterentwickelte mRNA-Krebsimpfstofftechnologie, die Uridin-mRNA nutzt und auf

optimale translationale Ergebnisse abzielt, sowie für unsere unternehmenseigene

Lipoplex-Formulierung für den gezielten Transport von mRNA; zweitens, für unsere

computergestützten Ansätze zur Auswahl geeigneter Tumorantigene für unsere

krebsindikationsspezifischen FixVac-Plattform-Kandidaten; drittens, für unsere

Strategie, synergistische Ansätze zu kombinieren, in diesem Fall BNT111 mit

einer etablierten Immuncheckpoint-Behandlung."

BioNTech und Regeneron planen, Daten aus dieser Studie auf einer medizinischen

Konferenz zu präsentieren. Darüber hinaus beabsichtigen die Unternehmen, diese

Daten zur Veröffentlichung in einer wissenschaftlichen Fachzeitschrift

einzureichen.

BNT111 basiert auf BioNTechs unternehmenseigener FixVac-Plattform, die eine

feste Kombination von vier mRNA-kodierten, Tumor-assoziierten Antigenen nutzt,

um eine angeborene und Tumorantigen-spezifische Immunantwort gegen Krebszellen

auszulösen, die eines oder mehrere der jeweiligen Tumorantigene exprimieren. Im

Jahr 2021 erhielt BNT111 in Kombination mit Cemiplimab den Fast-Track-Status

(https://investors.biontech.de/de/news-releases/news-release-details /biontech-

erhaelt-fda-fast-track-status-fuer-fixvac-kandidaten) der US-amerikanischen

Arzneimittelbehörde (U.S. Food and Drug Administration, ?FDA") für die

Behandlung von anti-PD-1-refraktärem/rezidiviertem, inoperablem Melanom im

Stadium III oder IV. Im selben Jahr gewährte die FDA BNT111 den Orphan-Drug-

Status für die Behandlung von Melanomen der Stadien IIB bis IV.

Über BioNTechs mRNA-Plattformen im Bereich Onkologie

BioNTech hat eine Reihe von mRNA-Plattformen entwickelt, um eine innovative

Klasse von Therapeutika und Impfstoffen zu etablieren, die die Gesundheit von

Menschen weltweit verbessern soll. Im Bereich der Onkologie setzt BioNTech fünf

mRNA-Plattformen ein. Jede dieser Plattformen wurde mit dem Ziel entwickelt,

einzigartige Herausforderungen bei der Behandlung von Krebs anzugehen. BioNTechs

unternehmenseigene FixVac (Fix Combination Vaccine)-Plattformkandidaten zielen

auf spezifische Krebsindikationen ab und richten sich gegen tumorassoziierte

Antigene, die gehäuft bei vielen Krebspatientinnen und -patienten vorkommen,

während die iNeST (Individualized Neoantigen Specific Immunotherapy)-

Plattformkandidaten personalisierte Immuntherapie-Kandidaten sind, die gegen das

individuelle Tumorprofil der Patientin bzw. des Patienten gerichtet sind. Beide

Plattformen nutzen BioNTechs unternehmenseigene optimierte Uridin-basierte mRNA

(?uRNA")-Technologie und die Lipoplex (?LPX")-Technologie zum gezielten

Transport von mRNA-Therapeutika, die das wissenschaftliche Gründungs- und das

Forschungsteam von BioNTech basierend auf jahrzehntelanger wissenschaftlicher

Forschung und kontinuierlichen technologischen Fortschritten entwickelt haben.

Diese Technologien sind für die Anwendung in der Immuntherapie optimiert. Sie

zielen darauf ab, die immunstimulierende Wirkung der Immuntherapiekandidaten zu

verstärken und eine Immunantwort gegen Krebszellen auszulösen, die eines oder

mehrere der durch den jeweiligen Kandidaten kodierten Tumorantigene exprimieren.

Derzeit werden sechs Programme, die auf den FixVac- und iNeST-Plattformen des

Unternehmens basieren, in randomisierten Phase-2-Studien in verschiedenen

soliden Tumorindikationen untersucht.

Zusätzlich zu den FixVac- und iNeST-Plattformen nutzt BioNTech mRNA auch in

verschiedenen Ansätzen, die auf den RiboMab-, RiboCytokin- und Intratumorale-

Immuntherapie-Plattformen des Unternehmens basieren. Hierbei dient die mRNA

dazu, den Bauplan für zielgerichtete Antikörper, Zytokine oder immunmodulierende

Proteine direkt an die Patientin bzw. den Patienten zu liefern. Das Ziel ist es

hierbei, dem Körper zu helfen, seine eigenen Therapeutika zu produzieren.

Über fortgeschrittenes Melanom

Das Melanom gehört mit rund 58.000 Todesfällen pro Jahr zu den weltweit

häufigsten krebsbedingten Todesursachen.(1) Das anti-PD-1-

refraktäre/rezidivierte inoperable Melanom im Stadium III oder IV ist eine

aggressive Form des Melanoms, die nach wie vor tödlich verläuft. Die derzeitige

Standardbehandlung umfasst Checkpoint-Inhibitor-Therapien, die die

Lebenserwartung von Patientinnen und Patienten mit Melanom erheblich

verbessern.(2)(,)(3) Trotz der Fortschritte in der Behandlung weist ein hoher

Anteil der Patientinnen und Patienten eine Resistenz gegen die zugelassenen

Therapien auf, was zu begrenzten Optionen für diejenigen führt, deren Erkrankung

unter zielgerichteten oder Immuntherapien weiter fortschreitet.(4) Die 5-Jahres-

Überlebensrate für Patientinnen und Patienten mit fernmetastasiertem Melanom

liegt bei etwa 35 %,(5) was den erheblichen ungedeckten medizinischen Bedarf

verdeutlicht.

Über BNT111

BNT111 ist ein off-the-shelf mRNA-Immuntherapiekandidat zur intravenösen

Verabreichung, der für eine feste Kombination von vier nicht-mutierten Melanom-

assoziierten Antigenen (NY-ESO-1, MAGE-A3, Tyrosinase und TPTE) kodiert und aus

einer Uridin-mRNA-Lipoplex-Formulierung besteht. Über 90 % der Patientinnen und

Patienten mit kutanen Melanomen exprimieren mindestens eines dieser Antigene.(6)

Daten der klinischen Phase-1-Studie Lipo-MERIT haben gezeigt, dass BNT111

alleine oder in Kombination mit einer Blockade des Checkpoint-Inhibitors PD-1

bei Patientinnen und Patienten mit inoperablem Melanom, die bereits eine

Checkpoint-Inhibitor-Therapie erhalten haben, neue antigenspezifische Anti-

Tumor-Immunantworten auslöst und bereits vorhandene Immunantworten gegen die

kodierten Melanom-assoziierten Antigene verstärkt.(7) Darüber hinaus haben diese

Daten gezeigt, dass der Kandidat T-Zellen gegen die Impfantigene aktivieren und

stimulieren kann, die unter kontinuierlicher monatlicher Impfung für mehr als

ein Jahr bestehen blieben.(7) BNT111 ist einer von drei FixVac-Produktkandidaten

aus BioNTechs Pipeline, die sich im klinischen Entwicklungsstadium befinden. Der

Kandidat wird derzeit in einer Phase-2-Studie in Kombination mit Cemiplimab bei

Patientinnen und Patienten mit anti-PD-1-refraktärem/rezidiviertem, inoperablem

Melanom im Stadium III oder IV untersucht.

Über die BNT111-01-Studie

Bei der BNT111-01-Studie (EudraCT-Nr.: 2020-002195-12

(https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2020-002195- 12/DE);

NCT04526899 (https://clinicaltrials.gov/study/NCT04526899)) handelt es sich um

eine offene, randomisierte Phase-2-Studie, die die Wirksamkeit von BNT111 und

Cemiplimab sowie der beiden Einzelkomponenten bei Patientinnen und Patienten mit

anti-PD-1/PD-(L)1-refraktärem oder rezidiviertem, inoperablem kutanem Melanom im

Stadium III oder IV untersucht. Die an rund 60 Standorten in 7 Ländern

durchgeführte Studie soll die Antitumoraktivität und die Gesamtansprechrate

(overall response rate, ?ORR") der Kombinationstherapie sowie jedes einzelnen

Wirkstoffs nachweisen. Weitere Endpunkte sind die Dauer des Ansprechens

(duration of response, ?DOR"), die Krankheitskontrollrate (disease control rate,

?DCR"), das Gesamtüberleben (overall survival, ?OS"), sowie Sicherheit und

Verträglichkeit. Die Patientinnen und Patienten wurden in einem Verhältnis von

2:1:1 auf Arm 1 (BNT111 + Cemiplimab), Arm 2 (BNT111-Monotherapie) und Arm 3

(Cemiplimab-Monotherapie) randomisiert, wobei die aktive Behandlung bis zu 24

Monate dauern kann. Weitere Informationen zu dieser Studie finden Sie unter

clinicaltrials.gov (https://clinicaltrials.gov/study/NCT04526899) oder

www.clinicaltrialsregister.eu (https://www.clinicaltrialsregister.eu/).

Über BioNTech

Biopharmaceutical New Technologies (BioNTech) ist ein globales innovatives

Immuntherapie-Unternehmen, das bei der Entwicklung von Therapien gegen Krebs und

andere schwere Erkrankungen Pionierarbeit leistet. Das Unternehmen kombiniert

eine Vielzahl an modernen therapeutischen Plattformen und Bioinformatik-Tools,

um die Entwicklung innovativer Biopharmazeutika rasch voranzutreiben. Das

diversifizierte Portfolio an onkologischen Produktkandidaten umfasst

individualisierte Therapien sowie off-the-shelf-Medikamente auf mRNA-Basis,

innovative chimäre Antigenrezeptor (CAR)-T-Zellen, verschiedene proteinbasierte

Therapeutika, darunter bispezifische Immuncheckpoint-Modulatoren, zielgerichtete

Krebsantikörper und Antikörper-Wirkstoff-Konjugate sowie niedermolekulare

Wirkstoffe. Auf Basis seiner umfassenden Expertise bei der Entwicklung von mRNA-

Impfstoffen und unternehmenseigener Herstellungskapazitäten entwickelt BioNTech

neben seiner vielfältigen Onkologie-Pipeline gemeinsam mit

Kollaborationspartnern verschiedene mRNA-Impfstoffkandidaten für eine Reihe von

Infektionskrankheiten. BioNTech arbeitet Seite an Seite mit weltweit

renommierten und spezialisierten Kollaborationspartnern aus der pharmazeutischen

Industrie, darunter Biotheus, DualityBio, Fosun Pharma, Genentech (ein

Unternehmen der Roche Gruppe), Genevant, Genmab, MediLink, OncoC4, Pfizer und

Regeneron.

Weitere Information finden Sie unter: www.BioNTech.de

(https://www.biontech.com/de/de/home.html).

Zukunftsgerichtete Aussagen von BioNTech

Diese Pressemitteilung enthält bestimmte in die Zukunft gerichtete Aussagen im

Rahmen des angepassten Private Securities Litigation Reform Act von 1995,

einschließlich, aber nicht begrenzt auf ausdrückliche oder implizite Aussagen

bezogen auf: den Beginn, den Zeitpunkt, den Fortschritt und die Ergebnisse der

Forschungs- und Entwicklungspläne von BioNTech im Bereich Onkologie,

einschließlich der Zusammenarbeit mit Regeneron und den FixVac-

Programmkandidaten BNT111, BNT113 und BNT116; der Art und Charakterisierung von

sowie dem Zeitplan für die Veröffentlichung von klinischen Daten aus BioNTechs

Plattformen, einschließlich jeglicher Datenupdates aus der Phase-2-Studie mit

BNT111 in Kombination mit Cemiplimab bei Patientinnen und Patienten mit anti-PD-

(L)1-refraktärem/rezidiviertem inoperablem Melanom im Stadium III oder IV, die

einer Überprüfung durch Peer-Review, einer behördlichen Prüfung und einer

Marktinterpretation unterliegen; die geplanten nächsten Schritte in BioNTechs

Pipeline-Programmen, insbesondere, aber nicht begrenzt auf Aussagen über den

Zeitpunkt oder die Pläne für die Initiierung klinischer Studien, die

Teilnehmerrekrutierung oder die Beantragung und den Erhalt von

Produktzulassungen und eine potenzielle Kommerzialisierung in Bezug auf

BioNTechs Produktkandidaten; die Fähigkeit von BioNTechs mRNA-Technologie,

klinische Wirksamkeit außerhalb von BioNTechs Plattform für

Infektionskrankheiten nachzuweisen; sowie die potenzielle Sicherheit und

Wirksamkeit von BioNTechs Produktkandidaten. In manchen Fällen können die

zukunftsgerichteten Aussagen durch Verwendung von Begriffen wie ?wird", ?kann",

?sollte", ?erwartet", ?beabsichtigt", ?plant", ?zielt ab", ?antizipiert",

?schätzt", ?glaubt", ?prognostiziert", ?potenziell", ?setzt fort" oder die

negative Form dieser Begriffe oder einer anderen vergleichbaren Terminologie

identifiziert werden, allerdings müssen nicht alle zukunftsgerichteten Aussagen

diese Wörter enthalten.

Die zukunftsgerichteten Aussagen in dieser Pressemitteilung basieren auf

BioNTechs aktuellen Erwartungen und Überzeugungen hinsichtlich zukünftiger

Ereignisse, und sind weder Versprechen noch Garantien. Sie sollten nicht als

solche angesehen werden, da sie einer Reihe von bekannten und unbekannten

Risiken, Unsicherheiten und anderen Faktoren unterliegen, von denen viele

außerhalb der Kontrolle von BioNTech liegen und die dazu führen könnten, dass

die tatsächlichen Ergebnisse wesentlich und nachteilig von denen abweichen, die

in diesen zukunftsgerichteten Aussagen ausdrücklich oder implizit zum Ausdruck

gebracht werden. Diese Risiken und Ungewissheiten beinhalten, sind aber nicht

beschränkt auf: die Unwägbarkeiten, die mit Forschung und Entwicklung verbunden

sind, einschließlich der Fähigkeit, die erwarteten klinischen Endpunkte, Termine

für den Beginn und/oder den Abschluss klinischer Studien, Termine für die

Einreichung bei den Behörden, Termine für behördliche Zulassungen und/oder

Termine für die Markteinführungen zu erreichen, sowie die Risiken im

Zusammenhang mit präklinischen und klinischen Daten, einschließlich der in

dieser Mitteilung besprochenen Daten, und einschließlich der Möglichkeit für das

Auftreten ungünstiger neuer präklinischer, klinischer oder sicherheitsrelevanter

Daten und weitere Analysen vorhandener präklinischer, klinischer oder

sicherheitsrelevanter Daten; die Art und Beschaffenheit klinischer Daten, die

einer ständigen Überprüfung durch Peer-Review, einer behördlichen Prüfung und

einer Marktinterpretation unterliegen; die Fähigkeit, vergleichbare klinische

Ergebnisse in zukünftigen klinischen Studien zu erzielen; den Zeitplan für und

BioNTechs Fähigkeit, behördliche Zulassungen für ihre Produktkandidaten zu

erhalten und aufrechtzuerhalten; Gespräche mit Behörden bezüglich Zeitplan und

Anforderungen für weitere klinische Studien; die Fähigkeit von BioNTech und

ihren Vertragspartnern, die notwendigen Energieressourcen zu verwalten und zu

beschaffen; BioNTechs Fähigkeit, Forschungsmöglichkeiten zu erkennen und

Prüfpräparate zu identifizieren und zu entwickeln; die Fähigkeit und

Bereitschaft von BioNTechs Kollaborationspartnern sowie ihren Vertragspartnern,

die Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten in Bezug auf BioNTechs

Produktkandidaten und Prüfpräparate fortzusetzen; unvorhergesehene

Sicherheitsbelange und potenzielle Ansprüche, die angeblich durch den Einsatz

von BioNTechs hergestellten Produkten und Produktkandidaten auftreten, die von

BioNTech entwickelt oder hergestellt wurden; die Fähigkeit BioNTechs und die von

BioNTechs Kollaborationspartnern, ihre Produktkandidaten zu kommerzialisieren

und zu vermarkten, falls genehmigt; BioNTechs Fähigkeit, ihre Entwicklung und

Expansion zu steuern; regulatorische Entwicklungen in den USA und anderen

Ländern; die Fähigkeit, BioNTechs Produktionskapazitäten effektiv zu skalieren

und ihre Produkte und BioNTechs Produktkandidaten herzustellen; Risiken in Bezug

auf das globale Finanzsystem und die Märkte; und andere Faktoren, die BioNTech

derzeit nicht bekannt sind.

Den Leserinnen und Lesern wird empfohlen, die Risiken und Unsicherheiten unter

?Risk Factors" in BioNTechs Bericht (Form 6-K) für das am 31. März 2024 endende

Quartal und in den darauffolgend bei der U.S. Securities and Exchange Commission

(SEC) eingereichten Dokumenten zu lesen. Sie sind auf der Website der SEC

unter www.sec.gov (https://www.sec.gov/) verfügbar. Diese zukunftsgerichteten

Aussagen gelten nur zum Zeitpunkt der Veröffentlichung dieser Pressemitteilung.

Außerhalb rechtlicher Verpflichtungen übernimmt BioNTech keinerlei

Verpflichtung, solche in die Zukunft gerichteten Aussagen nach dem Datum dieser

Pressemitteilung zu aktualisieren, um sie an die tatsächlichen Ergebnisse oder

Änderungen der Erwartungen anzupassen.

Hinweis: Dies ist eine Übersetzung der englischsprachigen Pressemitteilung. Im

Falle von Abweichungen zwischen der deutschen und der englischen Version hat

ausschließlich die englische Fassung Gültigkeit.

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Media@biontech.de (mailto:Media@biontech.de)

(1) Sung H, Ferlay J, Siegel RL, Laversanne M, Soerjomataram I, Jemal A, Bray F.

CA Cancer J Clin.2021 Feb 4. Epub ahead of print.

(2) Nogrady B. Nature 580, S14-S16 (2020). Available at

https://www.nature.com/articles/d41586-020-01038-9

(3) Huang AC, Zappasodi R. Nat Immunol 23, 660-670 (2022).

(4) Hassel JC, et al. Cancers (Basel). 2023 Jul; 15(13): 3448.

(5) National Cancer Institute. Cancer Stat Facts: Melanoma of the Skin.

Available from: https://seer.cancer.gov/statfacts/html/melan.html. Last accessed

15.07.2024

(6) Data on file.

(7) Sahin, U., Oehm, P., Derhovanessian, E. et al. Nature 585, 107-112 (2020).

Available from: https://www.nature.com/articles/s41586-020-2537-9

°

 ISIN  US09075V1026

AXC0167 2024-07-30/12:50

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