GBT gibt Pläne zur Beantragung der behördlichen Zulassung von Oxbryta® (Voxelotor) für die Behandlung von Sichelzellpatienten in Europa bekannt

Beabsichtigt die Beantragung der vollen Marktzulassung von Oxbryta zur Behandlung der hämolytischen Anämie bei der Sichelzellkrankheit

Die Einreichung des Antrags auf Marktzulassung ist für Mitte 2021 geplant

SOUTH SAN FRANCISCO, Kalifornien, June 26, 2020 (GLOBE NEWSWIRE) -- Global Blood Therapeutics, Inc. (GBT) (NASDAQ: GBT) gab heute seine Absicht bekannt, bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) einen Antrag auf Genehmigung für das Inverkehrbringen (MAA) von Oxbryta^® (Voxelotor)-Tabletten zur Behandlung der hämolytischen Anämie bei Patienten mit Sichelzellkrankheit (SZK) ab 12 Jahren einzureichen. Das Unternehmen plant, den MAA bis Mitte 2021 zu stellen.

Oxbryta wird einmal täglich oral eingenommen. Es hemmt direkt die Hämoglobinpolymerisation, die Hauptursache für die Sichelbildung und Zerstörung der roten Blutkörperchen bei der SZK. Der Sichelbildungsprozess verursacht eine hämolytische Anämie (niedriges Hämoglobin aufgrund der Zerstörung roter Blutkörperchen), was die ausreichende Sauerstoffversorgung der Gewebe und Organe des Körpers beeinträchtigt.

„Anämie und Hämolyse sind als Ursache von Morbidität und Mortalität bei der Sichelzellkrankheit gut bekannt. Bei GBT legen wir den Schwerpunkt darauf, die Sichelzellkrankheit in ihrem Kern anzugehen und den Krankheitsverlauf zu verändern. Dabei ist es das Ziel, die schweren und lebensbedrohlichen Komplikationen zu mildern, die häufig zu dauerhaften Schädigungen und einem vorzeitigen Tod führen“, so Ted W. Love, M.D., President und Chief Executive Officer von GBT. „Derzeit gibt es in Europa keine zugelassenen Medikamente zur Behandlung der hämolytischen Anämie bei der Sichelzellkrankheit. Wir hoffen, dass wir im Rahmen unseres Engagements für den Zugang der Patienten zu innovativen Behandlungsmethoden für diese verheerende Krankheit diesen kritischen, ungedeckten Bedarf decken können.“

Auf der Grundlage der jüngsten Gespräche mit der EMA beabsichtigt GBT, die vollständige Marktzulassung von Oxbryta zu beantragen. Der geplante MAA-Antrag wird Daten aus der Phase-III-Studie HOPE (Hemoglobin Oxygen Affinity Modulation to Inhibit HbS PolymErization) und der Phase-II-Studie HOPE-KIDS 1 enthalten. Beide Studien rekrutierten Patienten an klinischen Prüfzentren in Europa. GBT beabsichtigt auch, ein Early Access Program in Europa für Patienten und Ärzte zu starten, die möglicherweise Zugang zu Oxbryta benötigen, bevor dieses die potenzielle Marktzulassung erhält. 

In Europa leiden schätzungsweise 52.000 Menschen an der SZK.¹ In Anerkennung des Bedarfs an neuen SZK-Medikamenten gewährte die EMA Oxbryta den Status Priority Medicines (PRIME), und die Europäische Kommission wies Oxbryta als Orphan-Medikament für die Behandlung von Patienten mit SZK aus.

Oxbryta erhielt von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) am 25. November 2019 die beschleunigte Zulassung für die Behandlung von SZK bei Erwachsenen und Kindern ab 12 Jahren.² Früher in diesem Monat gab GBT Pläne zur Erweiterung des potenziellen Anwendungsbereichs von Oxbryta in den USA für die Behandlung der SZK bei Kindern zwischen 4 und 11 Jahren bekannt.

Über die Sichelzellkrankheit
Die Sichelzellkrankheit (SZK) betrifft schätzungsweise 100.000 Menschen in den Vereinigten Staaten,³ ca. 52.000 Menschen in Europa¹ und Millionen von Menschen weltweit, insbesondere jene, deren Vorfahren aus Subsahara-Afrika stammen.³ Außerdem betrifft sie Menschen hispanischer, südasiatischer, südeuropäischer und nahöstlicher Abstammung.³ SZK ist eine lebenslang bestehende erbliche Blutkrankheit, die sich auf das Hämoglobin auswirkt, ein von den roten Blutkörperchen transportiertes Protein, welches Gewebe und Organe im ganzen Körper mit Sauerstoff versorgt.⁴ Aufgrund einer genetischen Mutation bilden Menschen mit SZK ein abnormales Hämoglobin, das als Sichelhämoglobin bekannt ist. Durch einen Prozess, der Hämoglobin-Polymerisation genannt wird, werden rote Blutkörperchen „gesichelt“, d. h. deoxygeniert, sichelförmig und steif.^4-6 Die Sichelbildung verursacht eine hämolytische Anämie (niedriges Hämoglobin aufgrund der Zerstörung der roten Blutkörperchen) und Verstopfungen in Kapillaren und kleinen Blutgefäßen, die den Blut- und Sauerstofffluss durch den Körper behindern. Die verminderte Sauerstoffversorgung von Gewebe und Organen kann zu lebensbedrohlichen Komplikationen wie Schlaganfall und irreversiblen Organschäden führen.^5-8

Über Oxbryta^® (Voxelotor)-Tabletten
Oxbryta (Voxelotor) ist ein einmal täglich oral einzunehmendes Arzneimittel für Patienten mit Sichelzellkrankheit (SZK). Oxbryta wirkt, indem es die Affinität von Hämoglobin für Sauerstoff erhöht. Da sauerstoffhaltiges Sichelhämoglobin nicht polymerisiert, glaubt GBT, dass Oxbryta die Polymerisation und die daraus resultierende Sichelbildung und Zerstörung roter Blutkörperchen blockiert, die die primären Pathologien aller an SZK erkrankten Personen sind. Mit dem Potenzial, die hämolytische Anämie und die Sauerstoffversorgung zu verbessern, ist GBT der Auffassung, dass Oxbryta das Vermögen hat, den Verlauf der SZK zu verändern. Am 25. November 2019 erhielt Oxbryta von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) die beschleunigte Zulassung für die Behandlung der SZK bei Erwachsenen und Kindern ab 12 Jahren.² Als Bedingung für die beschleunigte Zulassung wird GBT Oxbryta weiterhin in der HOPE-KIDS 2-Studie untersuchen, einer nach der Zulassung durchgeführten konfirmatorischen Studie, in der anhand der Flussgeschwindigkeit bei der transkraniellen Dopplersonographie (TCD) die Fähigkeit des Medikaments untersucht wird, das Schlaganfallrisiko bei Kindern im Alter von 2 bis 15 Jahren zu senken.

In Anerkennung des dringenden Bedarfs an neuen SZK-Behandlungen gewährte die FDA Oxbryta den Status Breakthrough Therapy (bahnbrechende Therapie), Fast Track (beschleunigte Zulassung), Orphan Drug (Arzneimittel gegen seltene Krankheiten) sowie Rare Pediatric Disease (seltene pädiatrische Erkrankung) für die Behandlung von Patienten mit SZK. Außerdem erhielt Oxbryta den Status Priority Medicines (PRIME) von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA), und die Europäische Kommission wies Oxbryta als Orphan-Medikament für die Behandlung von Patienten mit SZK aus.

Wichtige Sicherheitsinformationen
Oxbryta darf nicht eingenommen werden, wenn der Patient eine allergische Reaktion auf Voxelotor oder einen der anderen Bestandteile von Oxbryta hatte. Eine Liste der Bestandteile von Oxbryta finden Sie am Ende der Packungsbeilage.  Oxbryta kann schwere Nebenwirkungen, einschließlich schwerer allergischer Reaktionen, hervorrufen. Patienten sollten sich bei Ausschlag, Nesselsucht, Kurzatmigkeit oder Schwellungen im Gesicht sofort an ihren Arzt wenden oder den Notarzt rufen.

Patienten, die Austauschtransfusionen erhalten, sollten mit ihrem Arzt über mögliche Schwierigkeiten bei der Interpretation bestimmter Bluttests unter Einnahme von Oxbryta sprechen.

Zu den häufigsten Nebenwirkungen von Oxbryta gehören Kopfschmerzen, Durchfall, Magen-(Bauch-)schmerzen, Übelkeit, Müdigkeit, Hautausschlag und Fieber. Dies sind nicht alle der möglichen Nebenwirkungen von Oxbryta. Vor der Einnahme von Oxbryta sollten die Patienten ihren Arzt über ihre sämtlichen Erkrankungen informieren, insbesondere, ob sie Leberprobleme haben, schwanger sind oder planen, schwanger zu werden, da nicht bekannt ist, ob Oxbryta dem ungeborenen Baby schaden kann, ob sie stillen oder planen, zu stillen, da nicht bekannt ist, ob Oxbryta in die Muttermilch übergehen oder einem Baby schaden kann. Patienten sollten während der Behandlung mit Oxbryta und mindestens 2 Wochen nach der letzten Dosis nicht stillen.

Patienten sollten ihren Arzt über alle Medikamente informieren, die sie einnehmen, einschließlich verschreibungspflichtiger und rezeptfreier Medikamente, Vitamine und pflanzlicher Präparate. Einige Arzneimittel können die Wirkungsweise von Oxbryta beeinträchtigen. Auch Oxbryta kann die Wirkungsweise von anderen Arzneimitteln beeinträchtigen.

Patienten wird geraten, sich von ihrem Arzt über Nebenwirkungen aufklären zu lassen. Nebenwirkungen können unter der Nummer 1-800-FDA-1088 an die FDA gemeldet werden. Nebenwirkungen können auch an Global Blood Therapeutics unter der Nummer 1-833-428-4968 (1-833-GBT-4YOU) gemeldet werden.

Vollständige Informationen zur Verschreibung von Oxbryta finden Sie unter Oxbryta.com.

Über Global Blood Therapeutics
Global Blood Therapeutics (GBT) ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich der Entdeckung, Entwicklung und Bereitstellung von lebensverändernden Medikamenten widmet, die unterversorgten Patientengemeinschaften Hoffnung geben. GBT wurde 2011 gegründet und verfolgt das Ziel, die Behandlung und Versorgung der Sichelzellkrankheit (SZK), einer lebenslang bestehenden, verheerenden erblichen Blutkrankheit, zu verändern. Das Unternehmen hat Oxbryta^® (Voxelotor) eingeführt, das erste, von der FDA zugelassene Medikament, das direkt die Sichelhämoglobin-Polymerisation hemmt, die Hauptursache der Sichelbildung von roten Blutkörperchen bei der SZK. GBT treibt zudem sein SZK-Pipeline-Programm mit Inclacumab voran, einem in der Entwicklung befindlichen p-Selektin-Inhibitor, der die mit der Krankheit verbundenen Schmerzkrisen behandeln soll. Darüber hinaus arbeiten die Arzneimittelforschungsteams von GBT an neuen Zielen, um die nächste Generation an Behandlungen für die SZK zu entwickeln. Weitere Informationen finden Sie unter www.gbt.com und auf Twitter unter @GBT_news.

Zukunftsgerichtete Aussagen
Bestimmte Aussagen in dieser Pressemitteilung sind zukunftsgerichtet im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995, darunter Aussagen, die die Wörter „wird“, „erhofft“, „plant“, „glaubt“, „prognostiziert“, „schätzt“, „erwartet“ und „beabsichtigt“ oder ähnliche Ausdrücke enthalten. Die zukunftsgerichteten Aussagen basieren auf den derzeitigen Einschätzungen von GBT. Die tatsächlichen Ergebnisse können erheblich von diesen abweichen. Aussagen in dieser Pressemitteilung können Aussagen umfassen, die keine historischen Fakten sind und als zukunftsgerichtet im Sinne von Artikel 27A des Securities Act von 1933 in der jeweils gültigen Fassung und Artikel 21E des Securities Exchange Act von 1934 in der jeweils gültigen Fassung gelten. GBT beabsichtigt, dass diese zukunftsgerichteten Aussagen, darunter Aussagen bezüglich GBTs Prioritäten, Widmung, Schwerpunkt, Zielen und Vision; der Sicherheit, der Wirksamkeit und dem Wirkmechanismus von Oxbryta und anderen Produktmerkmalen; der Kommerzialisierung, Lieferung, Verfügbarkeit, Nutzung und dem kommerziellen und medizinischen Potenzial von Oxbryta; der laufenden und geplanten Studien von Oxbryta und damit verbundener Protokolle, Aktivitäten und Erwartungen; der potenziellen behördlichen Zulassung von Oxbryta zur Behandlung von Patienten in Europa, darunter die Einreichung eines MAA, die Art und der Inhalt einer solchen Einreichung und der damit zusammenhängende Zeitrahmen; der Deckung des Bedarfs an zugelassenen Therapien in Europa zur Behandlung der hämolytischen Anämie; eines Early Access Program in Europa für Oxbryta; der potenziellen Erweiterung der Kennzeichnung für Oxbryta in den USA; der Änderung der Behandlung, des Verlaufs und der Pflege von SZK und der Linderung der damit verbundenen Komplikationen; des Engagements für den Zugang der Patienten zu Medikamenten gegen SZK; des Potenzials von Inclacumab; und des Voranbringens der Pipeline von GBT, des Arbeitens an neuen Zielen und der Erforschung, Entwicklung und Bereitstellung von Medikamenten, von den Safe-Harbor-Bestimmungen für zukunftsgerichtete Aussagen in Artikel 27A des Securities Act und Artikel 21E des Securities Exchange Act abgedeckt sind, und GBT gibt diese Erklärung zum Zweck der Einhaltung dieser Safe-Harbor-Bestimmungen ab. Diese zukunftsgerichteten Aussagen spiegeln GBTs aktuelle Ansichten über seine Pläne, Absichten, Erwartungen, Strategien und Aussichten wider, die auf den derzeit für das Unternehmen verfügbaren Informationen und auf dessen Annahmen basieren. GBT kann keine Zusicherung geben, dass die Pläne, Absichten, Erwartungen oder Strategien erreicht oder umgesetzt werden. Des Weiteren können die tatsächlichen Ergebnisse erheblich von den in den zukunftsgerichteten Aussagen beschriebenen abweichen und werden von einer Vielzahl von Risiken und Faktoren beeinflusst, die sich der Kontrolle von GBT entziehen, darunter unter anderem Risiken und Unsicherheiten im Zusammenhang mit der COVID-19-Pandemie, einschließlich des Ausmaßes und der Dauer der Auswirkungen auf das GBT-Geschäft, wie Kommerzialisierungsaktivitäten, aufsichtsrechtliche Anstrengungen, Forschung und Entwicklung, Aktivitäten zur Unternehmensentwicklung und Betriebsergebnisse, die von künftigen Entwicklungen abhängen, die in hohem Maße ungewiss sind und sich nicht genau vorhersagen lassen, z. B. die tatsächliche Dauer der Pandemie, Reisebeschränkungen, Quarantänen, Social Distancing und Unternehmensschließungen in den USA und in anderen Ländern und die Wirksamkeit von weltweit ergriffenen Maßnahmen zur Eindämmung und Behandlung der Krankheit; das Risiko, dass GBT erst vor kurzem seine Kommerzialisierungskapazitäten aufgebaut hat und Oxbryta möglicherweise nicht erfolgreich vermarkten kann; Risiken in Verbindung mit GBTs Abhängigkeit von Dritten bei Entwicklungs-, Herstellungs- und Vermarktungsaktivitäten bezüglich Oxbryta; Aktionen von staatlichen und Drittzahlern, einschließlich solcher, die sich auf Rückerstattung und Preisgestaltung beziehen; Risiken und Unsicherheiten bezüglich Produkten von Mitbewerbern und andere Veränderungen, die die Nachfrage nach Oxbryta begrenzen können; das Risiko, dass Aufsichtsbehörden weitere Studien oder Daten verlangen können, um die weitere Vermarktung von Oxbryta zu stützen; das Risiko, dass arzneimittelbedingte unerwünschte Ereignisse während der Vermarktung oder klinischen Entwicklung beobachtet werden; Daten und Ergebnisse entsprechen möglicherweise nicht den behördlichen Anforderungen oder sind anderweitig für die weitere Entwicklung, behördliche Prüfung oder Zulassung nicht ausreichend; die Einhaltung der Finanzierungs- und sonstigen Verpflichtungen im Rahmen des Pharmakon-Darlehens; und der Zeitplan und Fortschritt der Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten von GBT und Syros im Rahmen ihrer Zusammenarbeit; sowie jene Risiken, die im bei der U.S. Securities and Exchange Commission eingereichten Jahresbericht von GBT auf Formular 10-K für das Geschäftsjahr zum 31. Dezember 2019 und im eingereichten jüngsten Quartalsbericht von GBT auf Formular 10-Q angegeben sind, sowie Erörterungen potenzieller Risiken, Unsicherheiten und anderer wichtiger Faktoren in GBTs späteren Einreichungen bei der U.S. Securities and Exchange Commission. Außer wie gesetzlich vorgeschrieben, übernimmt GBT keine Verpflichtung, zukunftsgerichtete Aussagen öffentlich zu aktualisieren, sei es aufgrund neuer Informationen, zukünftiger Ereignisse oder aus anderen Gründen.

Referenzen

1. Europäische Arzneimittelagentur. https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu3182125. Abgerufen am 12. Juni 2020.
2. Verschreibungsinformationen zu Oxbryta (Voxelotor)-Tabletten. South San Francisco, Kalifornien, Global Blood Therapeutics, Inc.; November 2019. 
3. Website der Centers for Disease Control and Prevention. Sickle Cell Disease (SCD). https://www.cdc.gov/ncbddd/sicklecell/data.html. Abgerufen am 3. Juni 2019.
4. Website des National Heart, Lung, and Blood Institute. Sickle Cell Disease. https://www.nhlbi.nih.gov/health-topics/sickle-cell-disease. Abgerufen am 5. August 2019.
5. Rees DC, et al. Lancet. 2010;376(9757):2018-2031.
6. Kato GJ, et al. Nat Rev Dis Primers. 2018;4:18010.
7. Kato GJ, et al. J Clin Invest. 2017;127(3):750-760. 
8. Caboot JB, et al. Paediatr Respir Rev. 2014;15(1):17-23.

Kontaktinformationen:
Steven Immergut (Medien)
650-410-3258
simmergut@gbt.com

Stephanie Yao (Investoren)
650-741-7730
syao@gbt.com

 

Relevante Links: Global Blood Therapeutics Inc.