Actelion informiert über Stand der Bosentan-Studie COMPASS 2

ALLSCHWIL/BASEL, SCHWEIZ - 17. März 2014 - Actelion Ltd (SIX: ATLN) gab heute die Ergebnisse der COMPASS-2-Studie bekannt, einer prospektiven, randomisierten, doppelt verblindeten,  plazebokontrollierten, ereignisgetriebenen Phase-IV-Studie, mit der die Wirksamkeit von Bosentan im Hinblick auf den Zeitraum bis zum Eintreten des ersten Morbiditäts- oder Mortalitätsereignisses bei Patienten mit symptomatischer pulmonaler arterieller Hypertonie (PAH) untersucht wurde, die bereits mit Sildenafil behandelt wurden.

Bei COMPASS-2 konnte der primäre Endpunkt im Hinblick auf den Zeitraum bis zum Auftreten des ersten Morbiditäts- bzw. Mortalitätsereignisses nicht erreicht werden. Für Bosentan konnte eine Verminderung des Risikos von 17% gegenüber Plazebo (p=0,25) aufgezeigt werden. Im Rahmen einer explorativen Datenanalyse zeigte sich, dass bei kombinierter Verabreichung von Bosentan und Sildenafil in Woche 16 eine Verbesserung der Gehstrecke im Sechs-Minuten-Gehtest von 21,8 Metern erreicht wurde (p=0,01). Das umfassend beschriebene Sicherheitsprofil von Bosentan konnte erneut bestätigt werden. Mit einer um den Effekt bei Plazebo-Gabe korrigierten Häufigkeit von 15,4% wurde über die mittlere doppelt verblindete Behandlungsdauer von 23 Monaten (Median) eine Erhöhung der Leberenzyme (Aspartat-Aminotransferase [AST] oder Alanin-Aminotransferase [ALT]) beobachtet, die über dem Dreifachen des Normwertes lag.

Dr. Vallerie McLaughlin von der University of Michigan, Ann Arbor, USA, Vorsitzende des COMPASS-2-Lenkungsausschusses kommentierte: "Auch wenn mit der beobachteten Risikoverminderung von 17% keine statistische Signifikanz erreicht wurde, bin ich davon überzeugt, dass diese Studie bedeutende Informationen für die Wissenschaftsgemeinschaft liefert. Wir werden alle erforderlichen Analysen durchführen, um die Ergebnisse umfassend einordnen zu können."

Dr. Alessandro Maresta, Vice President und Leiter Global Medical Affairs bei Actelion erklärte: "Mit dem Abschluss der COMPASS-2-Studie haben wir einen bedeutenden Beitrag im Rahmen der sich ändernden Behandlungsstrategien für PAH geleistet und damit unseren Einsatz für die weiterführende klinische Forschung bei PAH erneut unter Beweis gestellt. Uns ist bewusst, dass wissenschaftlicher Fortschritt in erster Linie das Ergebnis von Forschungsleistungen ist und wir bedanken uns bei den Prüfärzten und deren Teams sowie allen Patienten für die Teilnahme an dieser Langzeitstudie."

Die vollständigen Ergebnisse der Studie werden anlässlich einschlägiger Kongresse und im Rahmen von durch Experten geprüften Fachpublikationen veröffentlicht.

Über COMPASS-2

Das vorrangige Ziel der COMPASS-2-Studie bestand darin, den Nachweis zu erbringen, dass Bosentan den Zeitraum bis zum Eintreten des ersten Morbiditäts- oder Mortalitätsereignisses  bei Patienten mit symptomatischer PAH verlängert, die bereits mit Sildenafil behandelt wurden. COMPASS-2 war eine prospektive, doppelt verblindete, plazebokontrollierte, ereignisgetriebene Studie, mit der das Fortschreiten von PAH in zwei mit Sildenafil behandelten Patientengruppen untersucht wurde. Eine Gruppe erhielt zusätzlich Plazebo, die andere Bosentan. Sildenafil und Bosentan sind gesetzlich zugelassene PAH-Therapeutika, die über unterschiedliche pathologische Signalwege auf das Krankheitsgeschehen einwirken. Gemäss Studiendesign bestand der primäre Endpunkt im Nachweis einer Verminderung des relativen Risikos um 43%.

Über pulmonale arterielle Hypertonie [1,2,3]

Pulmonale arterielle Hypertonie (PAH) ist eine chronische, lebensbedrohliche Erkrankung, die durch abnorm hohen Blutdruck in den Arterien zwischen Herz und Lunge der betroffenen Patienten gekennzeichnet ist. Die Symptome von PAH sind unspezifisch und reichen von leichter Atemlosigkeit und Müdigkeit beim Verrichten normaler täglicher Aktivitäten bis hin zu Rechtsherzversagen und schwerwiegender Beeinträchtigung der körperlichen Leistungsfähigkeit, und schliesslich einer verkürzten Lebensdauer.

PAH ist eine Untergruppe der pulmonalen Hypertonie (PH). Hierzu zählen die idiopathische PAH, die erblich bedingte PAH und PAH infolge Bindegewebserkrankungen, HIV-Infektion und angeborener Herzkrankheit.

In den letzten zehn Jahren wurden bedeutende Fortschritte im Verständnis der Pathophysiologie der PAH gemacht, die mit der Entwicklung von Behandlungsrichtlinien und neuen Therapien einhergingen. In die Pathogenese von PAH sind drei Signalwege (Pathways) involviert: der Endothelin-, der Stickoxid- und der Prostazyklin-Signalweg.

PAH-Therapeutika, die auf diese Signalwege abzielen, haben die Prognose für PAH-Patienten von einer symptomatischen Verbesserung der Belastungstoleranz vor zehn Jahren hin zu einer verzögerten Krankheitsprogression heute verändert. Ein verbessertes Verständnis der Krankheit und evidenzbasierte Richtlinien, die anhand der Erkenntnisse aus randomisierten klinischen Studien entwickelt wurden, legen eine frühzeitige therapeutische Intervention, eine zielgerichtete Behandlung und eine Kombinationstherapie nahe.

Die Überlebensraten bei PAH sind viel zu niedrig, und die Krankheit ist nach wie vor nicht heilbar. 

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Anmerkungen für Herausgeber

Über Tracleer® bei pulmonaler arterieller Hypertonie (PAH)

Tracleer® (Bosentan), der erste orale duale Endothelin-Rezeptor-Antagonist, ist für die Behandlung der pulmonalen arteriellen Hypertonie (PAH) zugelassen und über Niederlassungen von Actelion in den USA, der Europäischen Union, Japan, Australien, Kanada, der Schweiz und in anderen Märkten weltweit verfügbar.

Bei der Behandlung mit Tracleer® müssen zwei wichtige Sicherheitsrisiken berücksichtigt werden [4]: Mögliche schwere Leberschäden (einschliesslich seltener Fälle von Leberversagen und ungeklärter Leberzirrhose unter der gegebenen strikten medizinischen Überwachung). - Vor Behandlungsbeginn und während der Behandlung ist bei allen Patienten eine monatliche Kontrolle der Leberenzymwerte erforderlich.

Erhöhtes Risiko von schwerwiegenden Geburtsfehlern. - Eine Schwangerschaft muss durch zwei Formen der Geburtenkontrolle verhindert und ausgeschlossen werden; es sollten monatliche Schwangerschaftstests durchgeführt werden. Aufgrund dieser Risiken wird Tracleer® nur über ein kontrolliertes Vertriebssystem abgegeben.

Literaturhinweis

1. Protokolle des 5. World Symposium on Pulmonary Hypertension. JACC 2013;62 Suppl D
2. Galiè N, Hoeper MM, Humbert M, et al; ESC Committee for Practice Guidelines (CPG). Guidelines for the diagnosis and treatment of pulmonary hypertension: the Task Force for the Diagnosis and Treatment of Pulmonary Hypertension of the European Society of Cardiology (ESC) and the European Respiratory Society (ERS), endorsed by the International Society of Heart and Lung Transplantation (ISHLT). Eur Heart J 2009;30:2493-537
3. Benza RL, Miller DP, Barst RJ, Badesch DB, Frost AE, McGoon MD. An evaluation of long-term survival from time of diagnosis in pulmonary arterial hypertension from REVEAL. Chest 2012;142:448-56.
4. Tracleer® Zusammenfassung der Produktmerkmale
5. Farber HW; Loscalzo J. Mechanisms of disease: pulmonary arterial hypertension. N. Eng. J. Med. 2004; 351:1655-65

Actelion Ltd

Actelion Ltd. ist ein führendes biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung innovativer Medikamente für Krankheiten mit hohem medizinischen Bedarf konzentriert.

Actelion ist wegweisend auf dem Gebiet der pulmonalen arteriellen Hypertonie (PAH). Unser PAH-Portfolio umfasst Medikamente zur oralen, inhalierbaren und intravenösen Therapie der WHO-Funktionsklassen II bis IV und deckt damit das gesamte Behandlungsspektrum ab. Actelion bietet zudem Therapien für eine Reihe von Krankheiten, die durch Spezialisten behandelt werden, darunter Typ-1-Gaucher-Krankheit, Niemann-Pick-Krankheit Typ C, digitale Ulzerationen bei Patienten mit systemischer Sklerose sowie Mycosis fungoides bei Patienten mit kutanem T-Zell-Lymphom.

Das Unternehmen wurde Ende 1997 gegründet und beschäftigt inzwischen über 2.400 engagierte Fachkräfte. Actelion in allen wichtigen Märkten der Welt präsent, darunter den Vereinigten Staaten, Japan, China, Russland und Mexiko. Der Hauptsitz des Unternehmens befindet sich in Allschwil/Basel, Schweiz.

Actelion Aktien werden an der SIX Swiss Exchange als Titel des Blue-Chip-Index SMI (Swiss Market Index SMI®) gehandelt (Symbol: ATLN). Alle Markennamen sind rechtlich geschützt.

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Actelion Pharmaceuticals Ltd, Gewerbestrasse 16, CH-4123 Allschwil
+41 61 565 62 62
+1 646 737 49 72
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