Basilea 2013: bedeutende Meilensteine erreicht; solide Finanzzahlen

Basel, 11. Februar 2014 - Basilea Pharmaceutica AG (SIX: BSLN) veröffentlichte heute die Finanzergebnisse für das Geschäftsjahr 2013. Zum Jahresende 2013 verfügte Basilea über eine solide Liquiditätsposition von CHF 273.9 Mio. Der Konzernjahresverlust wurde signifikant auf CHF 33.0 Mio. reduziert. Der Fokus lag erneut auf Investitionen in die wichtigsten Werttreiber.

2013 war für Basilea ein bedeutendes Jahr. Zu den wichtigsten Erfolgen zählen die Zulassung von Ceftobiprol in Europa für die Behandlung von Lungenentzündung, positive Daten der Phase-3-Studie SECURE mit Isavuconazol sowie ein Vertrag über bis zu USD 89 Mio. zur verwässerungs­freien Entwicklungsfinanzierung des neuartigen Antibiotikums BAL30072.

Basilea hat in der Berichtsperiode ihr Medikamentenportfolio für den Spitalbereich mit kompetitiven Entwicklungskandidaten erfolgreich gestärkt. Mit ihrem Portfolio zählt Basilea zu den führenden biopharmazeutischen Unternehmen im Bereich Antibiotika und Antimykotika. Im Zentrum steht die Behandlung von Resistenzen gegenüber derzeit verfügbaren Therapien, wie die Behandlung von lebensbedrohlichen Infektionen durch Bakterien oder Pilze sowie Krebserkrankungen. Invasive Pilz- und bakterielle Infektionen treten besonders häufig bei Krebspatienten mit beeinträchtigtem Immunsystem auf. Daraus ergeben sich potenzielle Synergien zwischen Basileas Anti-Infektiva-Portfolio und dem Onkologie-Medikamenten­kandidaten BAL101553.

Ceftobiprol

Die Entwicklung neuer Anti-MRSA-Medikamente ist ein wichtiges Ziel für den weltweiten Gesundheitsschutz. Die US-amerikanischen Centers for Disease Control and Prevention stuften in ihrem 2013 veröffentlichten Bericht über Antibiotikaresistenzen MRSA weiterhin als "schwere Bedrohung" ein. Ceftobiprol ist das erste Anti-MRSA-Cephalosporin, das in Europa sowohl zur Behandlung von im Spital als auch ambulant erworbener Lungenentzündungen zugelassen wurde. Die Markteinführung in ersten europäischen Ländern wird 2014 erwartet. Mit der US-FDA setzt Basilea die Gespräche fort. Um eine zügige Lancierung sicherzustellen, hat Basilea die Supply Chain etabliert und Medikamentenchargen für den Verkauf bereitgestellt. Basilea besitzt die weltweiten Ceftobiprol-Rechte und setzt ihre Gespräche mit potenziellen globalen und regionalen Vermarktungs­partnern fort. Ziel ist, die Synergien zwischen Ceftobiprol und Isavuconazol, für das Basilea Kopromotionsrechte besitzt und das im nächsten Jahr auf den Markt kommen könnte, zu maximieren.

Isavuconazol

Basilea und der Partner Astellas Pharma Inc. veröffentlichten positive Topline-Daten der Phase-3-Studie SECURE mit Isavuconazol zur Behandlung von invasiven Pilzinfektionen durch Aspergillus-Schimmelpilze. Hinsichtlich der 42-Tage-Gesamtsterblichkeit, dem primären Endpunkt der Studie, erwies sich Isavuconazol im direkten Vergleich mit dem Therapiestandard Voriconazol als ebenbürtig. In der mit Isavuconazol behandelten Gruppe wurden signifikant weniger unerwünschte, auf Studienmedikation zurückzuführende Wirkungen beobachtet (42.4%) als in der Voriconazol-Gruppe (59.8%). Zusätzlich zu einem potenziell verbesserten Sicherheitsprofil hat Isavuconazol aufgrund seines Wirkspektrums gegen Zygomykose- (Mucormykose-) auslösende Schimmelpilze sowie verlässlich berechenbarer Wirkstoffspiegel das Potenzial, eine Reihe von Einschränkungen der derzeitigen Standardtherapie bei invasiven Schimmelpilzinfektionen zu überwinden.

An der Open-label Isavuconzol-Phase-3-Studie VITAL nahmen insgesamt 149 Patienten teil. Sie umfasste Patienten mit invasiven Infektionen durch bestimmte, neuerdings vermehrt auftretende pathogene Pilze, wie z. B. Mucormyzeten, sowie Aspergillose-Patienten mit bestehender Nierenschädigung, bei denen Voriconazol nur mit Vorsicht angewendet werden darf. Die Studienergebnisse zeigen, dass bei den nierengeschädigten Aspergillose-Patienten (n = 18) die 42-Tage-Gesamtsterblichkeit 16.7% betrug. In der SECURE-Studie, bei der aufgrund der Vergleichssubstanz keine Patienten mit mittlerer oder schwerer Nierenschädigung eingeschlossen werden durften, lag die Sterblichkeitsrate bei den mit Isavuconazol behandelten Patienten (n = 258) bei 18.6%. Diese Daten, zusammen mit Informationen zur Sicherheit und Pharmakokinetik, unterstützen den möglichen Einsatz von Isavuconazol bei der Behandlung von Patienten mit bestehender Nierenschädigung. Darüber hinaus ergab sich für Patienten mit bestätigter Mucormycose (n = 35) aus der VITAL-Studie, darunter auch Patienten mit Resistenzen oder Unverträglichkeit gegenüber anderen Antimykotika, eine 42-Tage-Gesamtsterblichkeit von 40%, ähnlich den in der Literatur berichteten Sterblichkeitsraten bei der Behandlung von Mucormykose. Diese Daten werden den geplanten Zulassungsantrag unterstützten.

Die Daten der Phase-3-Studien SECURE und VITAL werden derzeit mit Blick auf den geplanten Zulassungsantrag in den USA und Europa Mitte 2014 abschliessend ausgewertet. Weiterhin wird daran gearbeitet, die Rekrutierung für die ACTIVE-Studie im ersten Halbjahr 2015 abzuschliessen. Vor Einreichung eines Zulassungsantrags wird Basilea den Wert der Kopromotionsoption für Isavuconazol in allen wichtigen Märkten sorgfältig prüfen.

Isavuconazol ist nach Basileas Kenntnisstand das erste Antimykotikum, das den QIDP-Status (Qualified Infectious Disease Product) im Rahmen des US-amerikanischen GAIN-Acts (Generating Antibiotic Incentives Now) erhalten hat. In Verbindung mit dem Orphan-Drug-Status zur Behandlung invasiver Aspergillose bedeutet dies eine zwölfjährige Marktexklusivität, sollte Isavuconazol in den USA zugelassen werden. Des Weiteren erhielt Isavuconazol in den USA den Orphan-Drug-Status zur Behandlung von Zygomykose, einer lebensbedrohlicher Infektion durch bestimmte vermehrt auftretende Pilze, für die nur beschränkte Behandlungsmöglichkeiten zur Verfügung stehen.

BAL30072

Die rückläufige Zahl neuer Antibiotika und die zunehmenden Resistenzraten haben zu einer verstärkten internationalen Zusammenarbeit geführt, um die Entwicklung neuer Antibiotika zu fördern. Basilea ist es gelungen, mit der BARDA (Biomedical Advanced Research and Development Authority), einer Abteilung des US-Gesundheitsministeriums, einen Vertrag über die Entwicklung des neuartigen Antibiotikums BAL30072 abzuschliessen. Dabei wird BARDA über eine erste Laufzeit von 22 Monaten etwa USD 17 Mio. und über die Gesamtlaufzeit von sechs Jahren bis zu USD 89 Mio. zur Verfügung stellen - ohne Verwässerungseffekt für Basileas Aktionäre. BAL30072 wird zur Behandlung multiresistenter Infektionen durch gramnegative Bakterien entwickelt; hier versagen die derzeit verfügbaren Antibiotika immer häufiger. Angesichts der für Kombinationen aus BAL30072 und Carbapenemen beobachteten synergistischen bzw. additiven Wirkungsverstärkung gegenüber multiresistenten Gram-negativen Krankheitserregern, wird die weitere Phase-1-Entwicklung in diesem Jahr eine klinische Kombinationsstudie mit einem Carpabenem einschliessen.

BAL101553

Auf der ASCO-Konferenz 2013 wurden für Basileas Phase-1-Onkologiewirkstoff BAL101553, der sich gegen Tumore richtet, die gegenüber bestehenden Therapien resistent sind, erste Hinweise auf eine klinische Antitumor-Aktivität bei Patienten mit soliden Tumoren präsentiert. Darüber hinaus konnte in nach der Behandlung entnommenen Tumorproben eine Hemmung der Tumorzellvermehrung und Reduzierung der Tumorblutversorgung gezeigt werden. Die Phase-1-Studie wurde erfolgreich abgeschlossen und die maximal verträgliche Dosis bestimmt. Diese bildet die Grundlage für die Phase 2a-Prüfung mit intravenös gegebenem Wirkstoff bei Patienten mit verschiedenen Arten solider Tumore. Das Phase-2-Programm wird voraussichtlich im ersten Halbjahr 2014 beginnen. Dabei sollen auch Biomarker weiter untersucht werden, mit deren Hilfe sich diejenigen Tumorarten identifizieren lassen, welche am ehesten auf den Wirkstoff ansprechen und mit denen sich der einzigartige Wirkmechanismus dieses neuartigen niedermolekularen, Mikrotubuli-angreifenden Antikrebswirkstoffs weiter bestätigen lässt.

Ronald Scott, Basileas CEO sagte: "Wir haben die für 2013 gesteckten Ziele erreicht: Die Zulassung von Ceftobiprol für die Behandlung von Lungenentzündungen in Europa, positive Topline-Daten für die Isavuconazol-Phase-3-Studie SECURE und eine nicht-verwässernde Finanzierung für unser neuartiges Antibiotikum BAL30072." Er ergänzte: "2014 liegt unser Fokus wiederum auf dem Erreichen operativer Meilensteine. Basilea hat die aussergewöhnliche Chance, die Wertschöpfung zweier sich ergänzender zukünftiger Anti-Infektiva, Ceftobiprol und Isavuconazol, zu optimieren. Derzeit arbeiten wir die beste Vermarktungsstrategie für Ceftobiprol aus und bereiten die Lancierung in den wichtigsten europäischen Märkten vor; zunächst sind die Beurteilungen der europäischen Zulassungsbehörden zu Preis und Erstattungsstatus abzuschliessen. Vor Einreichung des Zulassungsdossiers für Isavuconazol werden wir zudem den Wert unserer Kopromotionsoption von Isavuconazol in allen Schlüsselmärkten sorgfältig prüfen."

Kennzahlen

Anmerkungen: Konsolidierte Zahlen gemäss US GAAP; Rundungen wurden konsistent vorgenommen.
*2012 Zahlen: Bis einschliesslich Juli.

Die Konzernjahresrechnung der Basilea Pharmaceutica AG für das Geschäftsjahr 2013 ist auf der Internetseite der Gesellschaft einsehbar unter http://annualreport.basilea.com.

Zusammenfassung der Finanzergebnisse

Im Geschäftsjahr 2013 betrugen die Umsätze aus Verträgen CHF 40.5 Mio. (2012: CHF 37.4 Mio.), inklusive CHF 36.9 Mio. aus der globalen Vereinbarung mit Stiefel für Toctino® und CHF 3.6 Mio. aus der Lizenzvereinbarung mit Astellas für Isavuconazol. Der gesamte Betriebsertrag betrug CHF 41.4 Mio. (2012: CHF 58.3 Mio.) im Geschäftsjahr 2013, wobei der Rückgang im Vergleich zum Geschäftsjahr 2012 vor allem auf die im Juli 2012 eingegangene globale Vereinbarung mit Stiefel für Toctino® zurückzuführen ist.

Der Forschungs- und Entwicklungsaufwand belief sich im Geschäftsjahr 2013 auf CHF 53.3 Mio. verglichen mit CHF 58.9 Mio. im Geschäftsjahr 2012. Die Abnahme ist vor allem auf niedrigere Aufwendungen für Isavuconazol im Zusammenhang mit geteilten Kosten unter der Lizenzvereinbarung mit Astellas zurückzuführen.

Der Vertriebs-, Verwaltungs- und allgemeine Aufwand reduzierte sich auf CHF 21.3 Mio. im Geschäftsjahr 2013 (2012: CHF 45.9 Mio.), vor allem aufgrund des Transfers der kommerziellen Aktivitäten unter der globalen Vereinbarung mit Stiefel für Toctino®.

Der Betriebsverlust reduzierte sich auf CHF 33.3 Mio. im Geschäftsjahr 2013, von CHF 50.8 Mio. im Geschäftsjahr 2012, hauptsächlich aufgrund des niedrigeren Betriebsaufwands. Daraus resultierte im Geschäftsjahr 2013 ein durchschnittlicher Betriebsverlust von CHF 2.8 Mio. pro Monat. Der Konzernjahresverlust für das Geschäftsjahr 2013 betrug CHF 33.0 Mio., verglichen mit CHF 53.0 Mio. im Geschäftsjahr 2012.

Im Geschäftsjahr 2013, verbesserte sich der nicht verwässerte und verwässerte Verlust pro Aktie auf je CHF 3.40, im Vergleich zu einem nicht verwässerten und verwässerten Verlust pro Aktie von CHF 5.53 im Geschäftsjahr 2012.

Der Netto-Kapitalabfluss aus operativer Tätigkeit betrug im Geschäftsjahr 2013 CHF 59.5 Mio. verglichen mit einem Netto-Kapitalzufluss aus operativer Tätigkeit von CHF 148.2 Mio. im Geschäftsjahr 2012, hauptsächlich aufgrund der erhaltenen Abschlagszahlung in Höhe von CHF 224.1 Mio. aus der Vereinbarung mit Stiefel für Toctino® im Geschäftsjahr 2012. Nach Beschluss durch die Aktionäre an der ordentlichen Generalversammlung im April 2013 zahlte Basilea im Juni 2013 CHF 5.00 pro Aktie im Gesamtvolumen von CHF 48.0 Mio. aus der Reserve aus Kapitaleinlagen an die Aktionäre aus.

Die liquiden Mittel und kurzfristigen Finanzanlagen betrugen zum 31. Dezember 2013 CHF 273.9 Mio. im Vergleich zu CHF 344.0 Mio. zum 31. Dezember 2012.

Finanzieller Ausblick

Für das Geschäftsjahr 2014 erwarten wir einen Betriebsaufwand von rund CHF 7 bis 8 Mio. pro Monat. Basilea's durchschnittlicher Betriebsverlust im Geschäftsjahr 2014 wird auf rund CHF 3 bis 4 Mio. pro Monat geschätzt.

Portfolio

Isavuconazol - ein in der Entwicklung befindliches, einmal täglich zu verabreichendes und sowohl in intravenöser als auch oraler Darreichungsform verfügbares Breitspektrum-Antimykotikum für die potenzielle Behandlung schwerer, invasiver und lebensbedrohlicher Pilzinfektionen. Positive Phase-3-Topline-Ergebnisse bei invasiver Aspergillose wurden im September 2013 bekannt gegeben.

Isavuconazol zeigte in vitro und in vivo ein breites Wirkspektrum gegenüber Hefe- (z. B. Candida) und Schimmelpilzen (z. B. Aspergillus). In in-vitro-Studien und Tiermodellen zeigte es Aktivität gegenüber neuerdings vermehrt auftretenden und oft tödlich verlaufenden Infektionen mit bestimmten pathogenen Schimmelpilzen, beispielsweise den Erregern der Zygomykose (auch bekannt als Mucormykose). In den USA besitzt Isavuconazol Fast-Track-Status. Darüber hinaus erhielt der Wirkstoff von der US-amerikanischen Zulassungsbehörde FDA QIDP- und Orphan-Drug-Status für invasive Aspergillose sowie Orphan-Drug-Status für Zygomykose. Isavuconazol wird gemeinsam mit Astellas Pharma Inc. entwickelt.

Ceftobiprol - ein intravenös verabreichbares Breitspektrum-Antibiotikum aus der Wirkstoffklasse der Cephalosporine zur Erstlinientherapie-Behandlung bei schweren bakteriellen Infektionen. Es ist in zwölf EU-Mitgliedsstaaten zur Behandlung von im Spital erworbener Lungenentzündung (mit Ausnahme der unter mechanischer Beatmung aufgetretenen Lungenentzündung) und ambulant erworbener Lungenentzündung zugelassen. Ein in der Schweiz eingereichter Zulassungsantrag wird derzeit von den Gesundheitsbehörden geprüft.

Ceftobiprol ist ein bakterienabtötendes Antibiotikum. Kein anderer Einzelwirkstoff verfügt über ein so breites Wirkspektrum, das auch Methicillin-resistente Staphylococcus aureus (MRSA) und Pseudomonas einschliesst. Zudem umfasst das Spektrum weitere grampositive Krankheitserreger, wie Vancomycin-resistente Staphylococcus aureus (VRSA) und Penicillin- und Ceftriaxon-resistente Stämme von Streptococcus pneumoniae (PRSP, CRSP) sowie zusätzliche gramnegative Krankheitserreger, wie Enterobakterien.[1]

BAL30072 - ein intravenös verabreichbares Monosulfaktam-Antibiotikum mit bakterizider Wirkung gegenüber Infektionen mit multiresistenten gramnegativen Bakterien, das sich derzeit in Phase 1 der klinischen Entwicklung befindet.

BAL30072 zeigte in vitro und in vivo Aktivität gegenüber gramnegativen Krankheitserregern, darunter multiresistente Acinetobacter baumannii und Pseudomonas aeruginosa. Der Wirkstoff verfügt über eine robuste Aktivität gegenüber häufig vorkommenden resistenten Bakterien, einschliesslich solcher, die Antibiotika-deaktivierende Enzyme, wie beispielsweise Carbapenemasen und Metallo-Beta-Laktamasen produzieren. Darüber hinaus zeigte BAL30072 synergistische bzw. additive Aktivität in Verbindung mit Antibiotika aus der Klasse der Carbapeneme. Mit der US-amerikanischen BARDA schloss Basilea einen Vertrag über bis zu USD 89 Mio. für die Finanzierung der Entwicklung von BAL30072 ab.

BAL101553 - ein neuartiger, intravenös und oral verabreichbarer niedermolekularer Antikrebs-Wirkstoff mit dualem Wirkmechanismus. Eine Phase 1-Studie mit steigenden Dosierungen intravenös gegebenem BAL101553 wurde kürzlich abgeschlossen.

Durch Destabilisierung des für die Tumor-Zellteilung essenziellen Mikrotubuli-Netzwerks greift BAL101553 Krebszellen direkt an. Darüber hinaus unterbricht er die Blutversorgung des Tumors und schneidet ihn so von Nährstoffen ab. In verschiedenen Tumormodellen, darunter vielen, die aufgrund diverser Resistenzmechanismen auf konventionelle Mikrotubuli-angreifende Wirkstoffe, wie z. B. Taxane nicht ansprechen, zeigte sich eine starke Hemmung des Tumorwachstums. BAL101553 ist ein wasserlösliches Prodrug von Basileas BAL27862 und kommt in intravenöser Formulierung ohne potenziell schädliche Lösungsvermittler aus. Zudem ist der Wirkstoff oral bioverfügbar.

Toctino® (orales Alitretinoin) - das einzige zugelassene Medikament für die systemische Behandlung von Erwachsenen mit schwerem chronischem Handekzem, das nicht auf starke topische Kortikosteroide anspricht.

Toctino® wurde von Basilea entwickelt und erfolgreich auf den Markt gebracht. In den USA ist orales Alitretinoin ein Entwicklungspräparat in Phase 3 und bisher nicht durch die FDA zugelassen. Im Juli 2012 wurde das Toctino®-Geschäft zu Stiefel, einem Unternehmen der GSK-Gruppe, transferiert. Basilea hat Anrecht auf eine Meilensteinzahlung in Verbindung mit der Markteinführung des Produkts in den USA und ist an zukünftigen US-Umsätzen beteiligt.

Telefonkonferenz

Basilea Pharmaceutica AG lädt am Dienstag, 11. Februar 2014 um 16:00 Uhr (MEZ) zu einer Telefonkonferenz ein, um den Inhalt der heutigen Pressemitteilung zu besprechen.

Die Einwahlnummern sind:

Eine Aufzeichnung wird eine Stunde nach der Telefonkonferenz zur Verfügung gestellt und kann bis Donnerstag, 13. Februar 2014 um 18:00 Uhr (MEZ) abgerufen werden. Teilnehmer, die sich die Aufzeichnung anhören möchten, wählen:

und werden gebeten, die ID 17303 gefolgt vom # Zeichen einzugeben.

Hinweis für Aktionäre

Die Aktionäre der Basilea Pharmaceutica AG werden darauf hingewiesen, dass die Ordentliche Generalversammlung am Mittwoch, 9. April 2014 um 14:00 Uhr im Hotel Hilton in Basel stattfinden wird. Die Einladung wird im Schweizerischen Handelsamtsblatt (SHAB) veröffentlicht. Teilnahme- und stimmberechtigt sind Aktionäre, die am 28. März 2014 mit Stimmrecht im Aktienbuch eingetragen sind.

Über Basilea

Basilea Pharmaceutica AG hat ihren Hauptsitz in Basel, Schweiz, und ist an der Schweizer Börse SIX Swiss Exchange kotiert (SIX: BSLN). Mittels der integrierten Forschungs- und Entwicklungs­aktivitäten ihrer schweizerischen Tochtergesellschaft Basilea Pharmaceutica International AG konzentriert sich die Gesellschaft auf innovative Medikamente zur Behandlung von bakteriellen Infektionen, Pilzinfektionen und Krebs. Dabei nimmt sich Basilea der medizinischen Herausforderung an, Lösungen gegen die zunehmende Ausbildung von Resistenzen und das Nicht-Ansprechen auf bisherige Therapieformen zu finden.

Ausschlussklausel

Diese Mitteilung enthält explizit oder implizit gewisse zukunftsgerichtete Aussagen betreffend Basilea Pharmaceutica AG und ihrer Geschäftsaktivitäten. Solche Aussagen beinhalten bekannte und unbekannte Risiken und Unsicherheitsfaktoren, die zur Folge haben können, dass die tatsächlichen Ergebnisse, die finanzielle Lage, die Leistungen oder Errungenschaften der Basilea Pharmaceutica AG wesentlich von denjenigen Angaben abweichen können, die aus den zukunftsgerichteten Aussagen hervorgehen. Diese Mitteilung ist mit dem heutigen Datum versehen. Basilea Pharmaceutica AG übernimmt keinerlei Verpflichtung, zukunftsgerichtete Aussagen im Falle von neuen Informationen, zukünftigen Geschehnissen oder aus sonstigen Gründen zu aktualisieren.

Für weitere Informationen kontaktieren Sie bitte:

Diese Pressemitteilung ist unter www.basilea.com abrufbar.

Quellenangaben

[1] Walkty A et al. In vitro activity of ceftobiprole against frequently encountered aerobic and facultative Gram-positive and Gram-negative bacterial pathogens: results of the CANWARD 2007-2009 study. Diagnostic Microbiology and Infectious Disease 2011 (69), 348-355