Basilea gibt Erteilung des Orphan-Drug-Status für Isavuconazol zur Behandlung von Zygomykose durch die US-Arzneimittelbehörde FDA bekannt

Basel, 18. November 2013 - Basilea Pharmaceutica AG (SIX: BSLN) gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA Isavuconazol zur Behandlung der lebens­bedrohlichen Pilzerkrankung Zygomykose (auch bekannt als Mucormykose) den Orphan-Drug-Status erteilt hat. Am 28. Mai 2013 hatte Basilea die Erteilung des Orphan-Drug-Status für Isavuconazol zur Behandlung invasiver Aspergillose durch die FDA bekanntgegeben.

Der Orphan-Drug-Status der FDA bietet für den Antragsteller mehrere Vorteile, einschliesslich einer siebenjährigen Marktexklusivität in den Vereinigten Staaten ab dem Zeitpunkt der Zulassung. Zudem besitzt Isavuconazol den FDA Fast-Track-Status, der darauf abzielt, Patienten mit lebensbedrohlichen Erkrankungen wichtige neue Medikamente so schnell wie möglich zur Verfügung zu stellen.

"Zygomykose ist eine lebensbedrohliche Infektion, die durch Zygomyceten, eine Klasse neuerdings vermehrt auftretender pathogener Pilze, verursacht wird", so Prof. Achim Kaufhold, Chief Medical Officer der Basilea. "Infektionen mit "neuen" pathogenen Pilzen sind eine wachsende Gesundheitsgefahr. Sie treten in der Regel bei Patienten mit beeinträchtigtem oder geschwächtem Immunsystem auf, wie beispielsweise Krebs- oder Transplantationspatienten, sowie bei Patienten mit Diabetes und sind unbehandelt mit hohen Sterblichkeitsraten verbunden. In In-vitro-Studien und Tiermodellen zeigte sich die Wirksamkeit von Isavuconazol gegenüber verschiedenen Zygomyceten und weiteren "neuen" pathogen Pilzen. Die Erteilung des Orphan-Drug-Status für Isavuconazol ist ein wichtiger regulatorischer Meilenstein für Basilea und unseren Partner Astellas." Er ergänzte: "Während der Fokus auf dem Abschluss der Analyse der SECURE- und VITAL-Studien liegt, um so die potenzielle Einreichung eines Zulassungsantrags in der ersten Hälfte 2014 zu unterstützen, wird die Patientenrekrutierung für die ACTIVE-Studie fortgesetzt und kann voraussichtlich im ersten Teil des Jahres 2015 abgeschlossen werden."

Aufgrund ihrer begrenzten Aktivität gegenüber Zygomyceten sind Voriconazol, Fluconazol und Echinocandine nicht für die Behandlung von Zygomykose zugelassen.

Isavuconazol befindet sich in Phase 3 der klinischen Entwicklung. Die Rekrutierung von Patienten für die Isavuconazol Open-label-Phase-3-Studie (VITAL), bei der Aspergillose-Patienten mit bestehender Nierenschädigung behandelt werden sowie Patienten mit invasiven Infektionen durch Zygomyceten und weitere, neuerdings vermehrt auftretende pathogene Pilze, ist abgeschlossen (N = 150). Gemäss der von Studienärzten erhobenen Daten wurden rund 45 Patienten mit Mucormykose (Zygomykose) in die Studie aufgenommen sowie eine vergleichbare Zahl von Patienten mit bestehender Nierenschädigung. Eine Überprüfung der Diagnosen und Behandlungsergebnisse der Studie durch ein unabhängiges Data Review Committee wird derzeit durchgeführt.

Vor kurzem wurden positive Topline-Ergebnisse der Phase-3-Studie mit Isavuconazol in invasiver Aspergillose (SECURE) veröffentlicht. Die Studie zeigte die Nicht-Unterlegenheit (Non-inferiority) von Isavuconazol gegenüber Voriconazol bei der Initialbehandlung invasiver, durch Aspergillus-Schimmelpilze oder weitere Fadenpilze hervorgerufener Infektionen. Die Wirksamkeit von Isavuconazol wurde anhand des primären Endpunkts der Studie, der 42-Tage-Gesamtsterblich­keit in der Intent-to-treat-Population (N = 516), gezeigt. Auf Studienmedikation zurückzuführende unerwünschte Wirkungen wurden bei 42.4 % der Patienten in der Isavuconazol-Gruppe und 59.8 % der Patienten in der Voriconazol-Gruppe beobachtet. Insgesamt, d. h. mit oder ohne Bezug zu den eingesetzten Medikamenten, wurden unerwünschte Wirkungen bei 96.1 % der Patienten in der Isavuconazol-Gruppe und 98.5 % der Patienten in der Voriconazol-Gruppe beobachtet.

In der randomisierten, doppelt verblindeten Isavuconazol Phase-3-Studie ACTIVE wird intravenös (i. v.) und oral verabreichtes Isavuconazol gegenüber Caspofungin i. v. gefolgt von oralem Voriconazol zur Behandlung invasiver Candida-Infektionen untersucht.

Über Isavuconazol

Isavuconazol (Inhaltsstoff: Isavuconazoniumsulfat) ist ein derzeit in der klinischen Phase 3 der Entwicklung befindliches, einmal täglich zu verabreichendes und sowohl in intravenöser, als auch oraler Darreichungsform verfügbares Breitspektrum-Antimykotikum für die potenzielle Behandlung schwerer, invasiver und lebensbedrohlicher Pilzinfektionen. Isavuconazol zeigte in vitro und in vivo eine breite Aktivität gegenüber Hefe- (z. B. Candida) und Schimmelpilzen (z. B. Aspergillus). In In-vitro-Studien und Tiermodellen zeigte es Aktivität gegenüber neuerdings vermehrt auftretenden und oft tödlich verlaufenden Infektionen mit pathogenen Pilzen, beispielsweise den Erregern der Zygomykose (auch bekannt als Mucormykose). Durch die US-amerikanische Zulassungsbehörde FDA erhielt Isavuconazol Fast-Track-Status sowie Orphan-Drug-Status für invasive Aspergillose und Zygomykose. Isavuconazol wird gemeinsam mit Astellas Pharma Inc. entwickelt.

Über Basilea

Basilea Pharmaceutica AG hat ihren Hauptsitz in Basel, Schweiz, und ist an der Schweizer Börse SIX Swiss Exchange kotiert (SIX: BSLN). Mittels der integrierten Forschungs- und Entwicklungs­aktivitäten ihrer schweizerischen Tochtergesellschaft Basilea Pharmaceutica International AG konzentriert sich die Gesellschaft auf innovative Medikamente zur Behandlung von bakteriellen Infektionen, Pilzinfektionen und Krebs. Dabei nimmt sich Basilea der medizinischen Herausforderung an, Lösungen gegen die zunehmende Ausbildung von Resistenzen und das Nicht-Ansprechen auf bisherige Therapieformen zu finden.

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